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2009 MLD Family Conference™ PROGRAMMA
Sponsorizzata da MLD Foundation
13-14 Marzo 2009, Schwaig-Oberding, Monaco, Germania
Programma preliminare as of 15 - Gennaio 2009 - soggetto a cambiamenti
Elenco preliminare dei relatori invitati
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Venerdì 13 Marzo
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12:30 |
I portelli si aprono - firmi dentro il & il registro, stanza di dilazione si apre |
Sheraton Schwaig-Oberding |
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13:00 |
Benvenuto & introduzione |
Dean Suhr
President, MLD Foundation |
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MLD 101 ... una overview sulla leucodistrofia metacromatica |
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13:20 |
Che cosa è la LDM?
- Neurologia
- Genetica
- Diagnosi, analisi genetica
Storia naturale della forma tardo-infantile – Comprendere lo sviluppo del sistema nervoso per ottimizzare il trattamento
Storia naturale della forma adulta – Comprendere lo sviluppo del sistema nervoso per ottimizzare il trattamento |
Dr. Lawrence Charnas
University of Minnesota
Dr. Christiane Kehrer
Eberhard Karls Universtiy Childrenüs Hospital Tübingen, Deutschland
& Dr. Maria Escolar *
UNC Center for Development & Learning
Dr. Nicole Baumann
Paris, France |
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Rottura |
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15:15 |
Analisi genetica pre-impianto / fertilizzazione In Vitro
Screening neonatale per le malattie lisosomiali
Il registro interazionale MLD & il progetto sullo studio della storia naturale della malattia
Domande e risposte
Esprimi un desiderio ... Make a Wish
Aggiornamenti da altre Fondazioni ... ELA-Asso, Myelin Project, White Cloud
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Da definire
Da definire
Dr. Alfried Kohlschütter
University Medical Center Hamburg-Eppendorf
Pannello di esperti
Christian Bartsch
Make a Wish - Germany
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17:45-18:00
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Conclusioni
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Dean Suhr
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18:00-19:00
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Tempo libero
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19:00 |
Cena informale |
Da definire |
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Domenica 14 Marzo
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6:30am |
Colazione in albergo (per gli ospiti dell’albergo) |
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8:30am |
Inizio lavori |
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9:00AM |
Aggiornamento sulle recenti attività della MLD Foundation, aspetti legislativi, ecc.. |
Dean Suhr
President, MLD Foundation |
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Aggiornamenti sulla ricerca e strategie terapeutiche innovative – alla ricerca di una cura |
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9:15AM |
EMEA
processo di approvazione di nuovi farmaci e strategie terapeutiche
Trapianto di midollo & cellule staminali – trapianto come terapia e trapianto in associazione ad altre terapie
Trapianto di cellule staminali ematopietiche
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Da definire
Dr. Lawrence Charnas
University of Minnesota
Dr. Patrick Aubourg
Hôpital Saint-Vincent de Paul INSERM Paris, France |
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Terapia genica ...
correggere i geni mancanti
Trial di terapia genica con cellule staminali ematopietiche trasdotte con vettore lentivirale
Terapia genica intracerebrale
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Dr. Maria Sessa
San Raffaele Institute for Gene Therapy HSR-TIGET Milano, Italy
Dr. Patrick Aubourg
Hôpital Saint-Vincent de Paul INSERM Paris, |
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Rottura |
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Terapia Sostitutiva Enzimatica ... fornire l’enzima ARSA
Cosa è la terapia sostitutiva enzimatica?
Aggiornamento sullo studio europeo di Fase I/II e sui risultati
Studi internazionali di fase II (inclusi USA) – programmi e tempistica |
Dr. Christine i. Dali - Principal Investigator Phase I/II EU Trials
University Hospital Copenhagen
Dr. Maria Escolar *- Principal Investigator Phase II/III International Trials
UNC Center for Development & Learning
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| 12:30 |
Pranzo |
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Vivere con la LDM ... gli aspetti pratici della vita quotidiana con la LDM |
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1:15 |
Assitenza per ottimizzare qualità e comodità
Qualità di vita: gestione del dolore, spatiality, assistenza pratica, ridurre l’iontensità deis intomi della malattia |
Dr. Julie Hauer
University of Minnesota Children's Hospital |
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Rottura |
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3:15 |
Conclusione di Vita - Strumenti & Pianificazione
Hospice, Indicazioni a non rianimare, POLST (Physician’s Orders for Life Sustaining Treatment: Ordini del medico per il trattamento sostenente di vita), Banca di encefalo e tessuti
Pannello di esperti sulle cure pratiche - Domande & Risposte
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Da definire
Pannello di esperti
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5:00-5:30 |
Chiamata ad azione - come possiamo aiutarci l’un l’altro e accelerare l’individuazione della terapia |
Tutti |
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5:30-6:30 |
Tempo libero |
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6:30 |
Ospitato Cena (partenza alle18:30, cena alle19:00)
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Erdinger Weißbräu |
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Domenica 15 Marzo
Giornata libera per incontri – non eventi programmati.
Colazione per gli ospiti dell’albergo. Checkout a mezzogiorno
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* Dr. Escolar parteciperà in videoconferenza.
Shire HGT,
Mac's Team,
Myelin Project, e
Boinx Software
che, grazie ai loro finanziamenti, hanno reso questa Conferenza possible alle famiglie partecipanti.
